Unheilbare Muskelkrankheit: Erste Erfolge bei der Entwicklung einer Gentherapie

Forschende der Universität Basel haben eine mögliche Gentherapie entwickelt, die eine seltene, bislang tödlich verlaufende Muskelkrankheit bei Kindern heilen könnte. Sie zeigen im Tiermodell, dass eine einmalige Behandlung genügt, um Muskeln und Nerven zu stabilisieren und das Fortschreiten der Krankheit aufzuhalten. Nun geht es darum, diese vielversprechende Therapie in die Klinik zu bringen.
Quelle: IDW