Premiere: Charité behandelt 19-Jährigen erfolgreich mit CRISPR-Therapeutikum

Exagamglogene Autotemcel erstmals nach Zulassung in Deutschland eingesetzt

Der 19-jährige Mohammad ist der erste Patient mit Beta-Thalassämie in Deutschland, der das auf der Genschere CRISPR basierende Medikament Exagamglogene Autotemcel im Rahmen der Standardversorgung erhalten hat. Ihm wurde das Gentherapeutikum im Mai unter Anwesenheit der CRISPR-Entdeckerin und Nobelpreisträgerin Prof. Emmanuelle Charpentier an der Charité – Universitätsmedizin Berlin verabreicht. Das Medikament ist das weltweit erste CRISPR-Therapeutikum, das eine Zulassung erhalten hat. Vier Monate nach Gabe des Arzneimittels ist Mohammad nicht mehr von Bluttransfusionen abhängig und führt einen normalen Alltag.
Quelle: IDW